专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成保山市某某投资管理专卖店疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成保山市某某投资管理专卖店新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:探索)
-
当地时间9月20日,联合国秘书长发言人表示,联合国方面非常关注黎以临时边界线“蓝线”区域的局势发展,包括当天发生在黎巴嫩首都贝鲁特南郊的袭击事件。 联合国呼吁冲突各方最大限度保持克制,立即降低紧 ...[详细]
-
多知8月4日消息,近日,在“OFFER之夜”新东方留学菁英盛典上,新东方前途出国就业中心宣布将推出“新东方人才库”以满足留学生的求职需求。新东方前途出国就业中心总监朱政介绍“新东方人才库”)当下,求职 ...[详细]
-
今天要给大家介绍的是一所位于湖北,在全国100所高校考研难度排行榜中,位于第36位,其录取难度系数高达88.58,被称作“死亡”211的高校——中南财经政法大学!01“死亡”211,上岸真难!✨ 竞争 ...[详细]
-
多知8月4日消息,近日,在“OFFER之夜”新东方留学菁英盛典上,新东方前途出国就业中心宣布将推出“新东方人才库”以满足留学生的求职需求。新东方前途出国就业中心总监朱政介绍“新东方人才库”)当下,求职 ...[详细]
-
快节奏的时代,单一的元素,早就很难再火热,尤其是武侠类的作品,这一点从近几年口碑最好的《雪中悍刀行》与《莲花楼》等作品,就能看出来:武侠+权谋,多元碰撞才是王道。就连《少年歌行》这样的热血作品,都有权 ...[详细]
-
来源:牛弹琴 越来越戏剧性了,这个美国大佬,不仅怂了,还攀上特朗普了。 谁呀? 美国互联网巨头扎克伯格。 要知道,特朗普最痛恨的人是谁? 可能第一是拜登现在改成哈里斯),第二就是扎克伯格 ...[详细]
-
来源:央视频 巴黎奥运会第八个比赛日8月3日)结束,共决出29枚金牌。3枚金牌、3枚银牌被中国选手收入囊中。截至目前,中国代表团共斩获16枚金牌、12枚银牌、9枚铜牌,目前位于金牌榜榜首。 ...[详细]
-
[爆冷!#石宇奇无缘四强#]#国羽男单无缘奖牌#羽毛球男单1/4决赛,头号种子石宇奇爆冷,0-2负于泰国选手昆拉武特,无缘四强。#2024巴黎奥运会# 相关报道 头号种子石宇奇惨败泰国选手止步 ...[详细]
-
吃“软糖”养生,是新消费还是智商税2024-04-26 07:36:39 来源:文汇报 作者:张燕玲 ...[详细]
-
暑期迎来“摘镜”热,手术能治愈近视吗?2024-08-03 10:53:15 来源:工人日报 作者:黄钰涵 ...[详细]